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Résultats prometteurs pour la myosite à inclusions

The Myositis Association (TMA), l'association Américaine contre les myopathies, nous a fait parvenir les résultats d'une étude sur la Follistatine, protéine humaine naturelle. 

Follistatin_activin_Complex.png

Extraits de la revue de TMA (The Myositis Association). Automne 2017 page 12.

 

Résultats prometteurs pour la myosite à inclusions

Des chercheurs financés par TMA à l’hôpital national pour enfants (Nationwide Children’s Hospital) de Columbus (Ohio) ont récemment rendu compte d’une étude qui pourrait être prometteuse pour les malades souffrant de myosite à inclusions. L’essai clinique a testé les effets de la Follistatine, une protéine humaine naturelle qui favorise la croissance musculaire chez les souris.

Dans cet essai sur six patients masculins, la Follistatine a été apportée, dans un processus de thérapie génique, à des muscles affaiblis des cuisses. Les résultats ont été évalués avec un test de marche de six minutes avant l’injection et jusqu’à six mois après l’injection. Le protocole comprenait aussi un programme d’exercices. Quatre des six patients traités ont montré des augmentations de la distance de marche échelonnées de 58 à 153 mètres, alors que deux ont été faiblement améliorés (5-23 m). Les effets du traitement ont inclus une fibrose réduite et une régénération améliorée.

En notant que ceci n’est pas un remède pour la myosite à inclusion, et que d’autres recherches sont nécessaires pour comprendre complètement les effets de ce traitement, y compris sa sécurité, ces faits sont prometteurs pour une thérapie génique à base de Follistatine, au moins pour les malades souffrant de myosite à inclusions qui sont encore capables de marcher.

http://www.myositis.org/storage/documents/IBM_Published_Research/Follistatin_gene_

therapy_for_IBM_-_2017.pdf

 

 

Myosite à inclusions : Est-ce une maladie inflammatoire ou bien est-ce que je vieillis tout simplement ?

Dans un rapport récent, les conseillers médicaux de TMA (The Myositis Association) le docteur Andrew Mammen et le docteur Chris Weihl se sont posés la question de savoir si la myosite à inclusions devait être classée comme une maladie inflammatoire, comme d’autres formes de myopathies, ou comme une maladie dégénérative des muscles.

La myosite à inclusions est une maladie progressive qui affecte principalement des malades de plus de 50 ans, avec des signes d’inflammation et de processus dégénératifs dans les muscles. Cliniquement, les malades développent un modèle caractéristique de faiblesse qui affecte les muscles des avant-bras, des doigts et des cuisses. Une biopsie musculaire montre des dommages chroniques du muscle causés par l’inflammation et par des inclusions de protéines (des amas de protéines anormales).

Dans une présentation à une récente conférence annuelle de patients de TMA, le docteur Mammen a exploré les faits qui soutiennent ces deux mécanismes et comment ces idées influencent la recherche et les thérapies. Il conclut que les prochaines thérapies devraient être conçues pour viser les deux aspects des pathologies de myosite à inclusions. Vous pouvez regarder une vidéo de l’exposé du docteur Mammen (et beaucoup d’autres) sur YouTube TMA (https://www.youtube.com/user/MyositisAssociation/playlists)

Un grand Merci à François pour sa traduction.

Un autre lien à suivre pour plus d'informations :

https://www.afm-telethon.fr/actualites/myosite-inclusions-resultats-premier-essai-therapie-genique-100605

 

Sandrine pour le GIMI

Commentaires

  • Excellente nouvelle, merci Sandrine ! Est ce que le produit sera bientôt sur le marché en Europe? Connaissons nous les effets secondaires? Que pensent nos médecins de l'institut de ce médicament?

  • Bonjour,
    L'essai étant en phase I, je ne pense pas que ce soit disponible en Europe tout de suite. De plus, c'est une étude américaine et je n'ai pas d'info sur les effets secondaires ni sur l'avis des médecins de l'institut, mais je ne manquerais pas de poser la question au Pr Benvéniste à la prochaine réunion du GIMI en janvier.
    Bon courage et merci pour vos encouragements.

    Sandrine pour le GIMI

  • Merci Sandrine pour tout ton travail.
    Je rentre ce soir de 3j à la Salpé.
    Bravo aux chercheurs, il faut en parler avec Olivier Benveniste..
    Amitiés

  • Bonsoir , cet été aprés une biopsie et multiples examens l'on m" a diagnostiqué une myosite à inclusion , j'aimerais echanger avec quelqu'un dans le même cas ,, par avance merci , jeanchristophe.lopez@oorange.fr

  • Merci Sandrine pour votre retour. En me documentant sur le net j'ai pu lire que la Follistatine etait un produit déjà sur le marché et utilisé par les sportifs pour augmenter leur masse musculaire. Reste à savoir si cela est accerpte dans le cas de nos pathologies et effectivement seul le professeur est à meme de nous renseigner. Pour ma aprt je le rencontre le 10 janvier et je ne manquerai pas de lui en parler. Peut etre que d'autre patient le rencontreront avant et lui poserons la question
    Bien à vous Alain C.

  • Merci Sandrine pour votre retour. En me documentant sur le net j'ai pu lire que la Follistatine etait un produit déjà sur le marché et utilisé par les sportifs pour augmenter leur masse musculaire. Reste à savoir si cela est accerpte dans le cas de nos pathologies et effectivement seul le professeur est à meme de nous renseigner. Pour ma aprt je le rencontre le 10 janvier et je ne manquerai pas de lui en parler. Peut etre que d'autre patient le rencontreront avant et lui poserons la question
    Bien à vous Alain C.

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