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Journée GIMI du 16 Octobre 2017 (2ème partie)

Intervention du Pr Benveniste -  journée du GIMI du 16/10/2017

 

2ème partie : la myosite à inclusions et l'essai Rapamycine, un essai très prometteur

 

 

Cette partie reprend les articles suivants :

  1. a) historique de l'essai Rapamycine (phase II)
  2. b) action de la molécule
  3. c) un des résultats concernant la force musculaire
  4. d) les effets secondaires
  5. e) être traité avec la Rapamycine
  6. f) Rapamycine : les perspectives

 

 

rapamycine, essais, myosites, inclusions, Olivier Benveniste

 

 

  1. a) historique de l'essai Rapamycine (phase II)

Cette molécule est un immunosuppresseur déjà utilisé pour lutter contre les rejets de greffe du rein. L'essai Rapamycine et MI (financé par l'AFM-Telethon) vient juste de se terminer en avril dernier (un an de traitement). C'est un essai randomisé en double aveugle totalisant 44 patients (22 ont reçu un placebo). Cet essai n'a pas été encore publié. 

  1. b) action de la molécule

Cette molécule qui, bien que ne permettant pas de fabriquer du muscle, bloque l’évolution de la maladie. En effet, elle bloque les lymphocytes T-effecteurs (vu ci-dessus), préserve les lymphocytes T-régulateurs et bloque l'accumulation des protéines (les inclusions). La Rapamycine agit sur l'autophagie qui dégrade les inclusions.

  1. c) un des résultats concernant la force musculaire

Le déficit de la force musculaire s'est avéré plus important pour ceux n'ayant pas reçu la molécule notamment avec le test de marche, mais aussi celui pour le souffle. Il y a également moins de transformation graisseuse (vue en IRM) pour ceux ayant eu la Rapamycine  (quand le muscle est lésé et disparaît, il est remplacé par de la graisse). A l'IRM musculaire, il s'avère que le volume de muscle baisse un peu pour ceux ayant eu la Rapamycine, mais baisse beaucoup plus pour ceux ayant eu le placebo. Enfin, les patients sous Rapamycine ont fait moins de chutes.

  1. d) les effets secondaires

Certains effets secondaires (aphtes, pneumonie, œdème) ont contraint 4 patients à sortir de l’essai sachant que l’arrêt du traitement les a fait disparaître.  Un dérivé de la Rapamycine, l’Evérolimus, pourrait être proposé en remplacement car il serait moins toxique.

  1. e) être traité avec ce médicament :

La Rapamycine étant déjà disponible en pharmacie, le Pr Benveniste propose de dispenser ce traitement, hors essai, aux patients intéressés après consultation dans son service à Paris, conjointement avec la surveillance du médecin généraliste du patient qui sera en contact avec le Pr Benveniste afin de gérer la survenue d'éventuels effets secondaires.

 

  1. f) Rapamycine – les perspectives

En 2016, un essai thérapeutique avec le Bimagrumab (Novartis) par perfusion a dû être arrêté car les résultats n’étaient pas significatifs. Cette molécule devait permettre de fabriquer du muscle mais n'agissait pas sur la cause de la maladie tel que le fait la Rapamycine. Malgré des résultats inexistants du Bimagrumab, cet essai atteste que le ressenti des patients est positif : une grande majorité semble se sentir physiquement mieux. L'équipe du Pr Benveniste et Novartis pensent à un essai qui conjuguerait l'effet immunologique de la Rapamycine et l'effet reconstructeur du Bimagrumab.

 

Prochainement : 3ème partie

la MNAI (myosite nécrosante auto-immune), la DM (dermatomyosite) et myosite de chevauchement

 

Anne pour le GIMI

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